全身型重症筋無力症（gMG）の治療薬である**ニポカリマブ（商品名：アイマービー®点滴静注1,200mg）**に関する詳細について、ウェブ情報に基づきまとめます。

💡 ニポカリマブ（アイマービー®）の概要

1. 作用機序とFcRnとは何か

💊 作用機序：FcRn（胎児性Fc受容体）の阻害

ニポカリマブは、「FcRn阻害薬」という新しい作用機序を持つ薬です。

1. gMGの原因: gMGは、自身の免疫システムが神経と筋肉の接合部を攻撃してしまう自己免疫疾患です。この攻撃を行うのが、主に病原性IgG自己抗体です（特に抗アセチルコリン受容体抗体や抗MuSK抗体など）。
2. FcRnの役割: 通常、IgG抗体は細胞内（エンドソーム内）に取り込まれても、FcRnに結合することで分解されずに血液中にリサイクルされ、血中半減期が長くなります（サルベージ受容体の役割）。病原性IgG自己抗体も同様にリサイクルされます。
3. ニポカリマブの働き: ニポカリマブ（アイマービー®）は、このFcRnに高い親和性で結合し、ブロックします。
4. 結果: FcRnに結合できなくなった病原性IgG自己抗体を含むIgG抗体は、リソソーム（分解器官）へ送られて分解が促進されます。これにより、血液中の病原性IgG自己抗体の量が減少し、gMGの症状改善につながると考えられています。

🧬 FcRn（胎児性Fc受容体）とは

• 正式名称: Neonatal Fc Receptor
• 構造と機能: MHCクラスⅠ分子と構造類似性を持つIgGのFc領域（抗体の尾部）に結合する受容体です。
• 重要な役割:
  • IgGのリサイクル（半減期の延長）: 細胞内に取り込まれたIgGを分解から守り、再び血液中に戻す（リサイクル）ことで、IgG抗体（自己抗体を含む）の血中半減期を長く保つ役割を担っています。
  • 胎盤通過: 胎児期には、母体のIgGを胎児に輸送し、胎児に免疫を提供する機能も担っています。

2. 開発の経緯と動向（日本と世界）

📅 開発の経緯

• ニポカリマブは、gMGの病態に深く関わるIgG自己抗体を特異的に減少させることを目指し、FcRnを標的として開発されました。
• 臨床試験（第III相試験など）において、抗アセチルコリン受容体抗体陽性または抗MuSK抗体陽性のgMG患者、および抗体陰性の患者を含む幅広い患者さんで有効性と安全性が確認されました。
  • 有効性: 24週間にわたりIgG抗体濃度が最大75%減少するなど、持続的な症状コントロールが確認されています。
• 2025年4月：米国食品医薬品局（FDA）がgMG治療薬として承認（米国製品名：IMAAVY™）。
• 2025年9月19日：日本で全身型重症筋無力症に係る製造販売承認を取得。FcRn阻害薬として、日本で成人及び12歳以上の小児を対象に承認されたのはニポカリマブが初めてです。
• 2025年11月12日：日本で薬価収載、発売。

🌍 日本と世界の動向（類似薬）

FcRn阻害薬は、gMGを含むIgG自己抗体が関与する自己免疫疾患の新しい治療法として注目されており、世界的に開発が進んでいます。

• 日本における類似のFcRn阻害薬:
  • エフガルチギモド（商品名：ヒフデュラ®/ウィフガート®）：既に全身型重症筋無力症（gMG）の治療薬として承認・販売されていますが、日本では**慢性特発性血小板減少性紫斑病（ITP）**の適応も取得しています。
• 世界の類似薬動向:
  • ロザノリキシズマブ（Rystiggo®）：FcRn阻害薬で、UCBが製造し、米国などで全身型重症筋無力症の治療薬として承認されています。
  • バトクリマブ（Batoclimab）：開発中のFcRn阻害薬です。

ニポカリマブは、成人だけでなく12歳以上の小児という幅広い患者層に対するFcRn阻害薬として、gMG治療における新たな選択肢を提供することが期待されています。

(Gemini 2.5 Pro)