遺伝子破壊マウスは特許になるか？

質問：遺伝子Aの機能も不明だとして、遺伝子Aをノックアウトしたマウスを作ったときに、表現型が何も出なくても、そのマウスで特許とれる？

Gemini 2.5 Pro：結論から申し上げますと、その条件（表現型なし、機能不明）では、特許を取得するのは極めて困難です。主な理由は、特許が認められるための重要な要件である「産業上の利用可能性」を満たせない可能性が非常に高いためです。

🚫 なぜ困難なのか？ (産業上の利用可能性)

特許制度は、単なる「新しい発見」や「新しく作った物」を保護するものではなく、「産業（工業、農業、商業など）で利用できる発明」を保護するものです。

ご提示いただいたケースでは、以下の2点が最大のネックとなります。

  1. 遺伝子Aの機能が不明

  2. ノックアウトマウスに表現型が（何も）ない

この状況は、そのマウスが「何に使えるのか（＝用途）」が全く不明であることを意味します。

例えば、そのマウスは…

  • 特定の疾患モデルとして使えません（表現型がないため）。

  • 薬剤のスクリーニング用に使えません（何に効く薬を探せばよいか不明なため）。

  • 特定の物質を生産する工場として使えるわけでもありません。

特許を出願する際には、その発明の「技術的な詳細」だけでなく、「この発明（マウス）が、何の役に立つのか」という「有用性（用途）」を明細書に具体的に記載する必要があります。

機能も表現型も不明な状態では、そのマウスの「有用性」を客観的に説明することができず、「産業上の利用可能性」がない、と判断されて拒絶される可能性が極めて高いです。

💡 もし特許が取れるとしたら？ (逆のケース)

もし仮に、遺伝子Aをノックアウトした結果、何らかの予期せぬ表現型（例えば、異常に毛が濃くなる、特定の病気にかからない、記憶力が非常に良い、など）が観測されたとします。

その場合、そのマウスには以下のような明確な「用途」が生まれます。

  • 疾患モデルとして: 「多毛症の研究用モデルマウス」

  • 薬剤スクリーニング用として: 「脱毛症治療薬のスクリーニング方法（このマウスを使って、毛が抜ける薬を探す）」

  • 基礎研究用ツールとして: 「記憶増強メカニズム解明のための研究用マウス」

このように明確な「用途」が生まれれば、それは単なる「物」ではなく「産業上利用可能な発明」となり、特許の審査の土俵に乗ることができます。（もちろん、その上で「新規性」や「進歩性」なども審査されます。）

まとめ

特許の世界では、「作っただけ」では不十分で、「それが何に使えるか」という実用的な価値（用途）が示せることが非常に重要です。

遺伝子の機能や表現型が不明なノックアウトマウスは、「用途不明の道具」とみなされてしまうため、特許取得は困難、というのが結論になります。

質問：機能も不明の遺伝子Bを破壊したマウスをつくったら、やはり表現型が出なかったとするよ。そして、遺伝子A破壊マウスと遺伝子B破壊マウスとを掛け合わせて、遺伝子A遺伝子Bダブルノックアウトを作ったところembryonic lethalになったとするね。その場合、遺伝子A遺伝子Bダブルノックアウトで特許が取れる？

Gemini 2.5 Pro：はい、その場合、特許が取れる可能性は格段に高くなります。前回の「表現型なし・機能不明」のケースと決定的に違うのは、「胎生致死（embryonic lethal）」という明確な表現型（結果）が出た点です。これにより、前回は満たせなかった「産業上の利用可能性」と、審査で重要になる「進歩性」の双方を主張できる可能性が非常に高くなりました。

1. 🔬 「産業上の利用可能性」の明確化

前回は「何に使えるかわからない」ことが問題でした。しかし今回は、「AとBを両方ノックアウトすると胎生致死になる」という事実そのものに、明確な「用途（使い道）」が生まれます。

これは一般的に「合成致死（Synthetic Lethality）」と呼ばれる関係性を示しており、産業的（特に医薬品開発）に非常に価値のある情報です。

  • 用途①：創薬スクリーニングのツールとして

    • この「AとBが欠損すると死ぬ」という仕組みは、新しい薬剤（特に抗がん剤など）を探すための強力なツールになります。

    • 例えば、「この胎生致死を回復させる（レスキューする）薬剤」を探すスクリーニング系を構築できます。

    • あるいは、がん細胞でAが既に変異している場合に、Bの機能を阻害する薬剤（＝がん細胞だけを殺す薬）を探すためのモデルとして利用できます。

  • 用途②：基礎研究用モデルとして

    • 「AとBが、発生段階において生命維持に必須の相補的な機能を持っている」ことを証明する研究モデルとして使えます。

2. 💡 「進歩性」が認められる可能性

特許審査では「その発明は、専門家が簡単に思いつけたか？」という「進歩性」も問われます。今回のケースは、進歩性が認められやすい典型的なパターンです。

  • （前提1） 遺伝子AのKOマウス → 表現型なし

  • （前提2） 遺伝子BのKOマウス → 表現型なし

  • （予測） → AとBのDKOマウスも、おそらく表現型はないだろう。

  • （実際の結果） → 胎生致死（Embryonic Lethal）

このように、個々の要素（A欠損、B欠損）からは全く予測できない、顕著な（しかも致死という）効果が出たことは、「予測外の顕著な効果」として進歩性を強く裏付ける論拠となります。

3. 📝 何が「発明」になるか？

この場合、特許として権利を主張（請求項に記載）するのは、以下のようなものが考えられます。

  1. 物（マウス）の発明:

    • 「遺伝子Aおよび遺伝子Bが共にノックアウトされた、非ヒト動物（マウス）」

    • （実用面を考慮し）「遺伝子Aと遺伝子Bのヘテロ接合体マウス同士を掛け合わせることを特徴とする、胎生致死モデル動物の生産方法」

    • 「遺伝子Aおよび遺伝子Bがノックアウトされた、胚性幹細胞（ES細胞）」

  2. 方法の発明:

    • 「遺伝子Aおよび遺伝子Bが共にノックアウトされた細胞または胚を用い、その致死性を回復させる化合物を選択することを特徴とする、薬剤のスクリーニング方法」

結論

「単一のKOでは表現型が出なかったが、ダブルKOにしたら致死性を示した」という発見は、単なる現象の発見を超え、「合成致死を利用した創薬スクリーニングツール」という明確な産業上の価値を持つ「発明」となる可能性が非常に高いです。